Эффективность и переносимость ЛС, дозы препаратов, продолжительность лечения зависят от особенностей заболевания и его динамики, которые оценивают с помощью объективных критериев. Внедрение новых лабораторных, инструментальных и морфологических методов, а также использование программного обеспечения значительно расширяют возможности врача по количественной оценке действия ЛС. Назначая препарат, врач должен представлять, какое действие он оказывает при данном заболевании (этиотропное, патогенетическое, симптоматическое), динамику каких субъективных и объективных симптомов, лабораторных и инструментальных показателей и в какие сроки следует ожидать, когда и какие проводить дополнительные исследования.
Клиническую оценку эффективности и переносимости ЛС можно проводить по динамике симптомов заболевания, но можно оценивать долгосрочные эффекты: влияние на смертность, развитие осложнений, риски и прогноз.
Критерии клинической оценки действия ЛС существенно отличаются в зависимости от характера заболевания. При артериальной гипертонии наибольшее значение имеет измерение АД. В последнее время показана возможность более надёжной оценки эффективности гипотензивных средств при суточном мониторировании АД с помощью специальных портативных аппаратов. Необходимо также следить за изменениями электрокардиограммы (ЭКГ), показателей центральной гемодинамики, сосудов глазного дна. При оценке действия диуретиков контролируют вес, диурез, определяют содержание электролитов в крови. Достаточно чётко определены критерии клинической оценки действия препаратов при ХСН и стенокардии; труднее оценить эффективность ЛС при неосложнённом инфаркте миокарда (за исключением обезболивающих средств). При заболеваниях печени и почек решающее значение приобретают данные различных лабораторных методов (определение уровня билирубина, активности аминотрансфераз, уровня креатинина в крови, степени протеинурии).